写于 2018-11-20 08:03:00| 澳门永利网投官网| 财政

(路透社) - 使用从人类基因组图谱中收集的技术,私人持有的法国药物开发商Pharnext SAS更接近于为一种名为Charcot-Marie-Tooth(CMT)疾病的罕见神经系统疾病提供治疗,其中没有任何药物治疗存在

该公司周三表示,其目前称为PXT-3003的三种药物组合,与安慰剂相比,在80名患者中期研究中用于评估上肢和下肢残疾的规模提高了14.4%

由基因过度表达引起的遗传性神经障碍的特征在于四肢进行性肌肉萎缩,导致行走,跑步和平衡方面的问题,以及手部功能异常

CMT患者目前仅接受对该疾病的支持性护理,包括矫形器,腿部矫形器,物理治疗或手术

大约5%的CMT患者患有最常见的1A型疾病,最终坐在轮椅上

没有批准的药物治疗这种疾病

Pharnext的数据代表“超出疾病稳定性的改善”,首席执行官丹尼尔科恩说

科恩是参与人类基因组测绘的研究人员之一,他利用这一经验开发了公司所谓的胸腔内治疗技术,该技术确定了可用药物的最佳组合,以对抗特定疾病的几个目标

该技术类似于通过多种方式攻击病毒或细菌的广谱药物

“这是神经病学的延伸,利用基因组学,找出我们应该结合起来对抗这种疾病,”科恩告诉路透社

基因组图谱识别所有基因突变方式,可以创建与疾病相关的所有可能的分子损伤的清单

PXT-3003由三种批准的药物 - 巴氯芬,纳曲酮和山梨糖醇组成

这种方法可以显着缩短发育时间表,因为它涉及安全性已经很好的药物

该公司成立于2007年,计划明年对约300名患者进行一项后期研究,以确认其阳性结果

在美国和欧洲,约有100,000名CMT 1A患者

Pharnext还在评估其他神经系统疾病中的药物组合,包括Lou Gehrig病(ALS)和阿尔茨海默氏症

Natalie Grover在班加罗尔的报道; Bill Berkrot在纽约的补充报道;由Cynthia Osterman编辑